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本文核心數據：發展現狀、藥物獲批現狀、藥物上市現狀

1、2021年獲得審批的基因治療藥物

基因治療，也稱為細胞和基因治療(Cell and GeneTherapy，不包括未經基因修飾的干細胞等廣義的細胞療法)，是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉導至細胞，再通過外源基因的轉錄和翻譯，改變細胞原有基因表達以治療疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因;②使致病基因失活;③導入新的或經過改造的基因。

根據Alliance for Regenerative Medicine的2021年度報告顯示，2021年全球獲得審批的藥物達到了9種;其中，藍鳥生物的Skysona可應用于腦腎上腺腦白質營養不良(Cerebral adrenoleukodystrophy)和R/R 大 B 細胞淋巴瘤(R/R large B-cell lymphoma)，并且在主要國家獲得了審批。

——2021年獲得RMAT審批的基因治療藥物

再生醫學高級療法(RMAT)是由美國食品藥品監督管理局(FDA)為根據21st Century Cures Act計劃治療嚴重或危及生命的病癥的候選藥物而指定的名稱。RMAT超越了突破性治療功能，它是一種允許加快批準藥物。根據ARM的數據顯示，2021年獲得再生醫學高級療法(RMAT)審批的基因治療藥物有7項。

——2021年獲得PRIME審批的基因治療藥物

歐洲藥物管理局(European Medicine Agency,EMA)于2016年3月7日公告新藥審查的快速通道─prIority medicines(PRIME)，加速具醫療迫切需求的新藥上市。根據ARM的數據顯示，2021年獲得prIority medicines(PRIME)審批的基因治療藥物有7項。

2、2022年即將上市的基因治療藥物

——美國：將有10款基因治療藥物

在美國，將有10款基因治療藥物在2022年上市;其中，藍鳥生物共有2款基因治療藥物上市。

——歐洲：將有7款基因治療藥物

在歐洲，將有7款基因治療藥物在2022年上市;其中，藍鳥生物共有1款基因治療藥物上市。

3、2023年即將上市的基因治療藥物

——美國：將有6款基因治療藥物

在美國，將有6款基因治療藥物在2023年上市;其中，藍鳥生物共有1款基因治療藥物上市。

——歐洲：將有2款基因治療藥物

在歐洲，將有2基因治療藥物在2023年上市;均集中在基因治療方法當中。

以上數據參考前瞻產業研究院《中國基因治療行業市場前瞻與投資戰略規劃報告》，同時前瞻產業研究院還提供產業大數據、產業研究、產業鏈咨詢、產業圖譜、產業規劃、園區規劃、產業招商引資、IPO募投可研、IPO業務與技術撰寫、IPO工作底稿咨詢等解決方案。

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