——我國(guó)干細(xì)胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀及展望

干細(xì)胞具有自我更新能力、高度繁殖以及多向分化的潛能，被醫(yī)學(xué)界稱為“萬用細(xì)胞”，其產(chǎn)業(yè)化發(fā)展主要包括基因藥物、基因診斷試劑、干細(xì)胞產(chǎn)品以及干細(xì)胞移植。

基于多年的融資上市咨詢經(jīng)驗(yàn)，以及對(duì)生物制藥產(chǎn)業(yè)的持續(xù)跟蹤研究，IPO咨詢機(jī)構(gòu)前瞻投資顧問IPO項(xiàng)目八部總監(jiān)譚格非發(fā)現(xiàn)，干細(xì)胞技術(shù)及開發(fā)近年來一直受到國(guó)內(nèi)外資本市場(chǎng)的熱捧，僅在美國(guó)納斯達(dá)克掛牌的上市股票中，干細(xì)胞概念股的相關(guān)市值就超過300億美元。

而在國(guó)內(nèi)，干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)是中國(guó)最具發(fā)展?jié)摿Φ男滦透呖萍忌锂a(chǎn)業(yè)之一，加快發(fā)展這一產(chǎn)業(yè)對(duì)提高人類生活水平，造福人類健康具有十分重要而現(xiàn)實(shí)的意義。據(jù)有關(guān)機(jī)構(gòu)估計(jì)，我國(guó)干細(xì)胞市場(chǎng)目前在 20 億元左右，預(yù)計(jì)未來 5 年中國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)收入將達(dá)到 300 億，年均增長(zhǎng)率達(dá) 170%。

國(guó)內(nèi)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)面臨三大挑戰(zhàn)  商業(yè)化首當(dāng)其沖

中國(guó)把干細(xì)胞研究列入了國(guó)家863和973計(jì)劃，而且前幾年美國(guó)限制干細(xì)胞研究給中國(guó)干細(xì)胞市場(chǎng)帶來了機(jī)會(huì)，很多美國(guó)專家都找中國(guó)企業(yè)或研究機(jī)構(gòu)合作，經(jīng)過十幾年的發(fā)展，我國(guó)干細(xì)胞整體上已排名世界前十。

然而在干細(xì)胞治療市場(chǎng)方面雖然國(guó)內(nèi)已有不少單位初步嘗試使用干細(xì)胞治療，并有部分病例起得非常良好的效果，但因?yàn)槭袌?chǎng)尚未成熟，也未得到國(guó)家的正式審批，同時(shí)缺少產(chǎn)業(yè)化的產(chǎn)品。這些問題大大限制了我國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化的發(fā)展，尤其是干細(xì)胞治療市場(chǎng)，因此，中國(guó)急需制定適合干細(xì)胞技術(shù)特點(diǎn)的標(biāo)準(zhǔn)、法規(guī)和管理辦法，以引導(dǎo)中國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展。

（1）技術(shù)未成熟，商業(yè)化程度低

世界范圍內(nèi)，美國(guó)屬于在該領(lǐng)域較為領(lǐng)先的國(guó)家之一，但是美國(guó)政府國(guó)家衛(wèi)生研究院（National Institutes of Health）認(rèn)為，該領(lǐng)域還存在重要的技術(shù)障礙，需要通過更長(zhǎng)的時(shí)間才能克服。從銷售額方面看，2006年治療風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等免疫性疾病的3個(gè)生物藥，Enbrel（安進(jìn)公司，融合蛋白）、Humira（雅培公司，單克隆抗體藥）和Remicade（強(qiáng)生公司，單克隆抗體藥）的銷售總和為85億美元，其銷售毛收入占當(dāng)時(shí)醫(yī)藥市場(chǎng)的總體銷售比例非常低。

就我國(guó)而言，也有一些科學(xué)家曾在某國(guó)際會(huì)議上得過優(yōu)秀論文獎(jiǎng)，但多數(shù)定位于應(yīng)用基礎(chǔ)研究，距離商業(yè)化更為遙遠(yuǎn)。如果將造血干細(xì)胞治療、骨髓移植等納入范圍，那么中國(guó)干細(xì)胞治療也不算一個(gè)非常陌生的名詞，但是干細(xì)胞治療的規(guī)范化比較晚，到2009年國(guó)家出臺(tái)了相關(guān)規(guī)定，基本沒有產(chǎn)業(yè)化的產(chǎn)品，因此，大規(guī)模市場(chǎng)化暫時(shí)還比較遙遠(yuǎn)。

（2）灰色地帶，行業(yè)不規(guī)范

目前一些處在灰色地帶的“干細(xì)胞治療”在中國(guó)也不鮮見，例如一直為國(guó)內(nèi)外媒體經(jīng)常提及的國(guó)內(nèi)某公司就進(jìn)行了涉及腦癱、腦梗死、II型糖尿病、脊髓損傷、肌肉萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥等20多種疾病的“神經(jīng)干細(xì)胞移植”治療。這類治療的真實(shí)性值得懷疑，這類治療實(shí)施過程中根本沒有得到國(guó)家的正式審批，屬于不規(guī)范的灰色地帶。

（3）市場(chǎng)需求大，前景廣闊

不可否認(rèn)的是中國(guó)干細(xì)胞治療的市場(chǎng)在不斷擴(kuò)大，根據(jù)相關(guān)的資料，專家預(yù)測(cè)目前中國(guó)干細(xì)胞治療市場(chǎng)的年增長(zhǎng)幅度超過100%。不論是臨床研究的準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)，還是干細(xì)胞研究的研發(fā)外包，甚至關(guān)聯(lián)于干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)研究服務(wù)的機(jī)構(gòu)，都將在這個(gè)產(chǎn)業(yè)鏈中占有巨大的市場(chǎng)份額。因此在目前發(fā)展的初期，及早的介入干細(xì)胞研究產(chǎn)業(yè)鏈中，將能夠在干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)爆發(fā)的下一輪占得先機(jī)。2006年4月，細(xì)胞產(chǎn)品國(guó)家工程研究中心所屬的間充質(zhì)干細(xì)胞庫已在天津落成。這個(gè)中國(guó)唯一的間充質(zhì)干細(xì)胞庫將致力于干細(xì)胞產(chǎn)品的研發(fā)和生產(chǎn)，并提供干細(xì)胞儲(chǔ)存等服務(wù)。

完整產(chǎn)業(yè)鏈催生干細(xì)胞醫(yī)療的三大市場(chǎng)板塊：臍帶血庫、新藥篩選、細(xì)胞治療

目前，我國(guó)已經(jīng)形成每一環(huán)節(jié)都盈利的干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈。上游公司，如中國(guó)臍血企業(yè)集團(tuán)（CCBC）、ST 中源等，通過與科研院所合作，共同出資建立公司控股各地區(qū)臍帶血庫，利用其自體庫進(jìn)行干細(xì)胞的采集和存儲(chǔ)業(yè)務(wù)。下游公司，如北科生物、上海聯(lián)創(chuàng)等，則為干細(xì)胞移植提供技術(shù)服務(wù)，比如干細(xì)胞分離、擴(kuò)增和臨床應(yīng)用技術(shù)等。醫(yī)院則是干細(xì)胞采集和移植的場(chǎng)所。

但近年來，行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)加劇，這些從事干細(xì)胞技術(shù)服務(wù)企業(yè)都有向全產(chǎn)業(yè)鏈覆蓋的趨勢(shì)。上游的公司向下游產(chǎn)業(yè)延伸，加大對(duì)干細(xì)胞臨床應(yīng)用技術(shù)的研發(fā)；下游的企業(yè)向上游產(chǎn)業(yè)滲透，紛紛建立自己的干細(xì)胞庫。

?上游：干細(xì)胞的采集與儲(chǔ)存（干細(xì)胞存在業(yè)務(wù)），主要來源于胚胎臍帶血，臍帶血保存庫分為公共庫和自體庫。公共庫接受公眾臍帶血捐贈(zèng)，免費(fèi)保存，支持自用；自體庫收費(fèi)保存，僅為自用。

?中游：干細(xì)胞的增殖與干細(xì)胞制劑的開發(fā)，主要是關(guān)于干細(xì)胞增殖以及干細(xì)胞的基因藥物的研發(fā)與銷售。

?下游：干細(xì)胞的治療業(yè)務(wù)，主要是關(guān)于干細(xì)胞的移植及應(yīng)用

根據(jù)以上產(chǎn)業(yè)鏈劃分，干細(xì)胞治療治療領(lǐng)域已具備廣闊的市場(chǎng)規(guī)模，形成了臍帶血庫、新藥篩選和細(xì)胞治療三大市場(chǎng)板塊。其中，臍血儲(chǔ)存（臍血庫）是目前國(guó)內(nèi)干細(xì)胞行業(yè)中最成熟也最重要的產(chǎn)業(yè)化項(xiàng)目。

目前，臍血庫（全稱叫“臍帶血造血干細(xì)胞庫”）是專門提取和保存臍帶血造血干細(xì)胞并為患者提供查詢的特殊醫(yī)療機(jī)構(gòu)。國(guó)際上也稱之為臍血銀行或生命銀行。中國(guó)的臍血庫包括公共庫和自體庫。公共庫奉行公益原則，接受公眾臍帶血捐贈(zèng)，免費(fèi)保存，以作日后提供給病患進(jìn)行異體移植；而自體庫，實(shí)行收費(fèi)保存，臍帶血也只用于保存者自體移植所用。 

中國(guó)已批準(zhǔn) 10 家臍帶血庫的建設(shè)，但只有 7 家獲得衛(wèi)生部頒發(fā)的《臍帶血造血干細(xì)胞庫執(zhí)業(yè)許可證》。它們分別是北京、天津、上海、廣東、四川、山東和浙江。

臍帶血庫對(duì)干細(xì)胞技術(shù)服務(wù)企業(yè)非常重要。按我國(guó)的法律，每一個(gè)省級(jí)區(qū)域只會(huì)有一家擁有衛(wèi)生部發(fā)的執(zhí)業(yè)許可證的臍帶血庫。因此，臍帶血庫意味著企業(yè)擁有在這一地區(qū)的唯一的合法經(jīng)營(yíng)權(quán)。

干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈上游企業(yè)主要是靠提供臍血庫自體庫的臍帶血造血干細(xì)胞存儲(chǔ)服務(wù)來贏利的。以青島大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬醫(yī)院為例，臍帶血保存的最新收費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)顯示，根據(jù)保存期限的不同，分為 6 年、12 年、18 年三種類型，收費(fèi)分別為 12200 元、14800 元和 16800 元。CCBC的收費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)是一次性交費(fèi) 5800 元再加上以后每年 500 元的維護(hù)費(fèi)用。如果是存 20 年，則總共交費(fèi) 15800 元（不考慮時(shí)間價(jià)值）。近三年，CCBC 來自臍帶血自存業(yè)務(wù)的收入都占其總營(yíng)收的 99%以上。

上市公司中，中源協(xié)和和金衛(wèi)醫(yī)療都有子公司從事臍帶血干細(xì)胞儲(chǔ)存業(yè)務(wù)，其中金衛(wèi)醫(yī)療擁有北京和廣州兩地方臍帶儲(chǔ)存業(yè)務(wù)牌照，而ST協(xié)和子公司協(xié)和干細(xì)胞基因工程有限公司則擁有天津市臍帶血造血干細(xì)胞庫。

下游企業(yè)主要是為醫(yī)院提供干細(xì)胞治療技術(shù)來盈利。北科生物是典型的例子。成立 5年來，累計(jì)治療病例已達(dá) 10000 例，已經(jīng)成為世界著名的五大干細(xì)胞治療中心之一。在過去 5 年時(shí)間，公司的營(yíng)業(yè)收入復(fù)合年均增長(zhǎng)率為 110%，利潤(rùn)復(fù)合年均增長(zhǎng)率為 186%。

目前國(guó)內(nèi)從事干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)相關(guān)的企業(yè)有數(shù)十家，如協(xié)和干細(xì)胞基因工程有限公司、天津昂賽細(xì)胞基因工程有限公司、深圳市北科生物科技有限公司、吉林大學(xué)通源生物工程有限公司等從我國(guó)干細(xì)胞公司上市情況分析，上市公司中并未有公司直接涉及干細(xì)胞研究開發(fā)領(lǐng)域，中源協(xié)和(600645，CH)和金衛(wèi)醫(yī)療(00801，HK)都有子公司從事干細(xì)胞資源存儲(chǔ)服務(wù)業(yè)務(wù)。金衛(wèi)醫(yī)療2011年持有中國(guó)臍帶血股份為40.9%，經(jīng)營(yíng)北京和廣東省兩地的臍帶血庫；中源協(xié)和子公司協(xié)和干細(xì)胞基因工程有限公司則擁有天津市臍帶血造血干細(xì)胞庫。我國(guó)很多干細(xì)胞企業(yè)還建立了工程研究中心，如中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所是國(guó)家干細(xì)胞工程技術(shù)研究中心的依托單位，天津昂賽細(xì)胞基因工程有限公司是國(guó)家發(fā)展改革委員會(huì)細(xì)胞產(chǎn)品國(guó)家工程研究中心的依托單位。

我國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展前景展望

干細(xì)胞醫(yī)療技術(shù)作為一種新型的治療疾病的療法，其研究的科學(xué)價(jià)值在于其誘人的應(yīng)用前景。如果最終能夠成功誘導(dǎo)和調(diào)控胚胎干細(xì)胞的分化與增殖，將對(duì)胚胎干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究和臨床應(yīng)用帶來積極的影響，使之有可能在以下領(lǐng)域發(fā)揮重要作用。

（1）揭示人及動(dòng)物的發(fā)育機(jī)制及影響因素，為健康保健產(chǎn)業(yè)提供新的發(fā)展機(jī)遇。

生命最大的奧秘便是人是如何從一個(gè)細(xì)胞發(fā)展為復(fù)雜得不可思議的生物體的。人胚胎細(xì)胞系的建立及人胚胎干細(xì)胞研究，可以幫助我們理解人類發(fā)育過程中的復(fù)雜事件，使人深刻認(rèn)識(shí)數(shù)十年來困擾著胚胎學(xué)家的一些基本問題，促進(jìn)對(duì)人胚胎發(fā)育細(xì)節(jié)的基礎(chǔ)研究。人胚胎干細(xì)胞的體外可操作性，可以一種倫理上可接受的方式，提供在細(xì)胞和分子水平上研究人體發(fā)育過程中極早期事件的方法。這種研究不會(huì)引起與胎兒實(shí)驗(yàn)相關(guān)聯(lián)的倫理問題，因?yàn)閮H靠自身胚胎干細(xì)胞是無法形成胚胎的。

通過此類研究，能有效的解決某些遺傳疾病的提前預(yù)防問題，改善病患的生命質(zhì)量，提高人類的自然壽命，為人類的長(zhǎng)源發(fā)展乃至優(yōu)化提供了機(jī)遇。

（2）藥學(xué)研究方面，在造血干細(xì)胞和胚胎干細(xì)胞研發(fā)的基礎(chǔ)上，積極開展神經(jīng)干細(xì)胞的研究。

干細(xì)胞系可分化為多種細(xì)胞類型，又是能在培養(yǎng)基中不斷自我更新的細(xì)胞來源。它發(fā)展為胚體后的生物系統(tǒng)，可模擬體內(nèi)細(xì)胞與組織間復(fù)雜的相互作用，這在藥物研究領(lǐng)域具有廣泛的用途。胚胎干細(xì)胞有望在短期內(nèi)就能體現(xiàn)的優(yōu)勢(shì)在于藥物篩選中。目前用于藥物篩選的細(xì)胞都來源于動(dòng)物或癌細(xì)胞這樣非正常的人體細(xì)胞，而胚胎干細(xì)胞可以經(jīng)體外定向誘導(dǎo)，為人類提供各種組織類型的人體細(xì)胞，這使得更多類型的細(xì)胞實(shí)驗(yàn)成為可能。雖不會(huì)完全取代在整個(gè)動(dòng)物和人體上的實(shí)驗(yàn)，但會(huì)使藥品研制的過程更為有效。當(dāng)細(xì)胞系實(shí)驗(yàn)表明藥品是安全的且效果良好，才有資格在實(shí)驗(yàn)室進(jìn)行動(dòng)物和人體的進(jìn)一步實(shí)驗(yàn)。

在候選藥物對(duì)各種細(xì)胞的藥理作用和毒性試驗(yàn)中，胚胎干細(xì)胞提供了對(duì)新藥的藥理、藥效、毒理及藥代等研究的細(xì)胞水平的研究手段，大大減少了藥物檢測(cè)所需動(dòng)物的數(shù)量，降低了成本。另外，由于胚胎干細(xì)胞類似于早期胚胎的細(xì)胞，它們有可能用來揭示哪些藥物干擾胎兒發(fā)育和引起出生缺陷。人胚胎干細(xì)胞還可以用于其它用途。由于這類細(xì)胞本質(zhì)上可以無限量地產(chǎn)生人體細(xì)胞，它們對(duì)于旨在發(fā)現(xiàn)稀有人蛋白的研究計(jì)劃理應(yīng)有用。國(guó)際上許多制藥公司、學(xué)者都瞄準(zhǔn)了這一重要的研究領(lǐng)域。

（3）干細(xì)胞研究的臨床醫(yī)療運(yùn)用前景廣闊

干細(xì)胞最誘人的前景和用途是生產(chǎn)組織和細(xì)胞，用于“細(xì)胞療法”，為細(xì)胞移植提供無免疫原性的材料。任何涉及喪失正常細(xì)胞的疾病，都可以通過移植由胚胎干細(xì)胞分化而來的特異組織細(xì)胞來治療。如用神經(jīng)細(xì)胞治療神經(jīng)退行性疾病(帕金森病、亨廷頓舞蹈癥、阿爾茨海默病等)，用胰島細(xì)胞治療糖尿病，用心肌細(xì)胞修復(fù)壞死的心肌等。

由于干細(xì)胞在體外具有無限或較長(zhǎng)期地進(jìn)行自我更新和多向分化的潛能，這使得干細(xì)胞不僅成為很多生物醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)領(lǐng)域的重要研究工具，而且可以用干細(xì)胞移植技術(shù)來治療各種難治性疾病，以及在試驗(yàn)室內(nèi)產(chǎn)生各種組織器官成為可能。

干細(xì)胞還是基因治療最理想的靶細(xì)胞。這里的基因治療是指用遺傳改造過的人體細(xì)胞直接移植或輸入病人體內(nèi)，達(dá)到控制和治愈疾病的目的。這種遺傳改造包括糾正病人體內(nèi)存在的基因突變，或使所需基因信息傳遞到某些特定類型細(xì)胞。