行業主要上市公司：諾誠健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)、科濟生物(02171)等

本文核心內容：基因治療行業市場規模、基因治療行業競爭格局、基因治療行業發展現狀

行業發展概況

1、定義

基因治療，也稱為細胞和基因治療(Cell and GeneTherapy，不包括未經基因修飾的干細胞等廣義的細胞療法)，是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉導至細胞，再通過外源基因的轉錄和翻譯，改變細胞原有基因表達以治療疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因;②使致病基因失活;③導入新的或經過改造的基因。

2、產業鏈剖析

目前，我國基因治療上游以生物科學工具、基因治療CRO/CDMO為主。中游基因治療主要為基因治療新藥研發公司。下游為終端銷售，包括醫院、零售藥店等。

基因治療產業鏈上游代表企業有阿拉丁(688179)、泰坦科技(688133)、凱普生物(300639)等。中游企業為諾誠健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)、科濟生物(02171)。下游為終端銷售，包括醫院、零售藥店等。

行業發展歷程：行業處于成長期

中國基因治療行業起步晚于美國，監管體系的建立相對滯后，但行業監管歷史與美國相似，均歷經了一段時間的探索期。隨著行業成熟度的提高，行業監管逐步向體系化、規范化發展。

依托行業不同生命階段關鍵因素的發展特征對行業的成熟度進行綜合判定和分析，目前我國基因治療行業處在行業發展期階段。

行業政策背景：規范、鼓勵雙線政策帶動行業發展

依據《“十四五”規劃和和2035年遠景目標綱要》，戰略性新興產業是引導未來經濟社會發展的重要力量，加快培育和發展戰略性新興產業作為我國推進產業結構升級、加快經濟發展方式轉變的重大舉措，第十四個五年(2021-2025年)規劃著眼于搶占未來產業發展先機，培育先導性和支柱性產業，推動戰略性新興產業融合化、集群化、生態化發展，戰略性新興產業增加值占GDP比重超過17%，國家《規劃綱要》關于生物醫藥技術產業的發展定位條款摘錄如下表：

依據近年來各省市發布的政策來看，有明確政策支持基因治療行業的省份共有22個。

行業發展現狀

1、市場規模：2021年市場規模為2.7億元左右

根據弗若斯特沙利文的數據顯示，在2016年，我國基因治療市場規模僅約為0.15億元;但隨著基因治療近年來臨床試驗的大量開展、基因治療產品的陸續預期獲批上市、相關利好產業政策的支持;經過初步統計，2021年我國基因治療市場規模快速上升至2.7億元左右。

2、新獲批產品：2021年中國僅有一款

根據Alliance for Regenerative Medicine的2021年度報告顯示，2021年全球獲得審批的藥物達到了9種;其中，藍鳥生物的Skysona可應用于腦腎上腺腦白質營養不良(Cerebral adrenoleukodystrophy)和R/R 大 B 細胞淋巴瘤(R/R large B-cell lymphoma)，并且在主要國家獲得了審批。

行業競爭格局

1、區域競爭：區域性特征明顯，集中在三角洲地區

從代表性企業區域分布看，主要分布在我國珠三角地帶，像是廣東等地。此外，我國基因治療行業代表性企業還分布在北京、江蘇等地。

2、企業競爭：強勁“春筍”持續涌出

——競爭梯隊：業務關聯度均高

從業務關聯度角度來看，目前諾誠健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)的基因治療業務關聯度在95%以上，主營業務均為基因治療產品的銷售、定制化服務等。第二梯隊為博雅輯因、亦諾微醫藥等;其次是復星凱特、紐福斯、濱會生物等。

——業務布局：主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞產品

我國基因治療新藥公司主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞產品，以及基因修飾溶瘤病毒產品的研發，治療領域為血液瘤、淋巴系統腫瘤、實體瘤等。

行業發展前景及趨勢預測

1、行業發展趨勢：基因治療繼續在腫瘤和自身免疫性疾病領域發光發熱

當下，基因治療多作用于腫瘤和自身免疫性疾病。多種疾病由于產生耐藥導致疾病進一步發展，從而出現新的治療需求。并且，自身免疫性疾病等仍然缺乏有效的治療方法。以上兩點均產生了巨大的未被滿足的臨床需求。對于疾病深入研究以及對于藥物研發持續的投入有助于開發更多的創新藥物以應對實際臨床需求。

此外，新的腫瘤治療方法的上市將解決臨床未滿足需求，從而實現市場規模的增長，世界各國都對治療癌癥或罕見病的新藥或新型療法寄予厚望，對新藥和新型療法開發的研發投入也不斷增加。特別是一些中小型生物技術制藥公司致力于開發新藥，這將促進抗腫瘤藥物市場的增長。再加上，政府出臺了一系列政策，包括縮短創新藥物臨床申請和上市申請的審批時間，加快有潛力的新藥進入市場，滿足迫切存在的臨床需求。同時，相關政策對專利保護也大大加強。此外，政府還出臺了進口抗癌藥免稅、人才激勵計劃和專項公共研發基金等優惠政策，特別是支持國內企業研發活動方面的政策。因此，現有的新型腫瘤治療方法將變得越來越多樣化，在未來會成為抗腫瘤藥物市場增長的一大助力。

2、行業發展前景：2027年市場規模約為500億元左右

在2019年，國家發改委提出面向產業發展基礎良好、競爭力較強的珠三角、長三角、京津冀等優勢區域，推動細胞產業等重點生物醫藥領域集聚發展;2020年，上海市政府發布《關于推動生物醫藥產業園區特色化發展的實施方案》，提出重點建設以張江生物醫藥創新引領核心區為軸心的“1+5+X”生物醫藥產業空間布局;2021年，上海市政府發布《關于促進本市生物醫藥產業高質量發展的若干意見》，提出支持基因治療、細胞治療等高端生物制藥，推廣合同研發生產組織等新模式，鼓勵通過合同生產組織(CMO)或合同研發生產組織(CDMO)方式，委托開展研發生產活動。

在監管規范和政策支持下，國內基因治療行業有望實現“彎道超車”，提升國內生物醫藥產業的整體創新能力和前沿領域影響力。根據弗若斯特沙利文的數據顯示，2025年我國基因治療市場規模將達到179億元左右;假設在2025-2027年之間，我國基因治療CAGR增速與全球保持一致，我國基因治療市場規模將達到500億元左右。

以上數據參考前瞻產業研究院《中國基因治療行業市場前瞻與投資戰略規劃報告》，同時前瞻產業研究院還提供產業大數據、產業研究、政策研究、產業鏈咨詢、產業圖譜、產業規劃、園區規劃、產業招商引資、IPO募投可研、IPO業務與技術撰寫、IPO工作底稿咨詢等解決方案。

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